发展定位
听觉与平衡觉研究中心立足国际耳聋防治新疗法的发展前沿，面向人民生命健康中的听觉健康的战略目标和重大需求，开展战略性、前沿性、前瞻性的耳聋防治新方法的基础研究、应用基础研究和临床研究，聚焦听觉感知、损伤和修复等该领域研究的重大科学问题，系统揭示听觉的重要发病机制，明确关键靶点，利用大动物疾病模型、内耳靶向给药、干细胞再生、基因治疗、生物电极、神经调控等新的治疗策略和关键技术，对听觉障碍进行干预。通过多学科交叉，积极开展高水平学术交流与合作，将研究中心建设成为具有国际影响力的耳聋防治自主创新研究、高端人才培养与社会服务的战略基地。
建设目标
听力障碍是世界上发生率最高的感官缺陷性疾病。我国耳聋人数达3780万，耳聋防治是我国面向人民群众生命健康的国家重大战略需求。常规治疗耳聋的临床手段是助听器、人工耳蜗等听力辅助设备，存在很大局限性。开发新的临床治疗手段治愈耳聋具有重要的科学和社会意义。耳聋主要由内耳毛细胞和听觉神经元不可逆损失造成，因此，原位再生或修复受损的毛细胞和听觉神经元是治疗耳聋的有效生物学方法。针对耳聋防治新方法开发中的科学问题，实验室拟基于对感音神经性耳聋的发病机制和内耳/听神经干细胞再生医学的深入理解，通过干细胞治疗和基因治疗挽救感应神经性耳聋，促进听觉器官重建和听觉功能修复。同时积极开展转化研究，全力开辟通过基因治疗和干细胞再生功能性毛细胞和听觉神经元治疗感应神经性聋的新方法，建立耳聋临床防治新产业方向，实现耳聋防治领域中从基础研究向临床转化创新模式的突破性发展。
研究方向
团队基于对感音神经性耳聋的发病机制和内耳/听神经干细胞再生医学的深入理解，拟利用生物和物理因素的协同调控作用，促进内耳/听神经干细胞再生功能性毛细胞和听觉神经元，促进听觉器官重建和听觉功能修复；积极开展转化研究，正全力开辟通过基因治疗和干细胞再生功能性毛细胞和听觉神经元治疗感应神经性聋的新产业方向。主要包括以下2个方面：
（1）通过基因治疗修复受损毛细胞治疗耳聋。
以用于耳聋基因治疗药物研发为关键核心进行技术攻关，攻克制约耳聋基因治疗核酸药物开发的关键共性、基础底层的“卡脖子”技术——靶向载体筛选这一目标，建立多技术、多层次的筛选体系，并以基本覆盖所有耳聋基因治疗为目标。并在动物模型上开展，重点推进耳聋核酸药物的临床研究，为临床上应用基因治疗纠正耳聋奠定实验基础，使我国遗传性耳聋基因治疗保持在国际先进水平。
（2）通过内耳/听神经干细胞使毛细胞和听觉螺旋神经元同时再生达到耳蜗结构和功能的修复，从而在根本上恢复听力及其临床转化研究。
在多物种（包括食蟹猴、巴马猪、小鼠、人源iPSC诱导的内耳类器官）听力损伤模型中通过新型AAV介导优化的功能性毛细胞再生调控策略，有效促进功能性毛细胞再生；同时利用功能性新型生物材料，电、磁刺激和多基因协同调控，明确听觉神经元功能性再生的影响因素和机制，实现功能性听觉神经元再生；最终形成可用于申报临床研究备案的系统化和规范化的数据资料。
学科建设
（1）大力培养复合型人才
本着“资源共享、优势互补、协同发展”的原则，围绕临床需求出发，充分发挥本学科方向带头人的作用，建设学术梯队，推进耳科学基础研究和临床学科的融合，加强科技成果转化落地。支撑北京理工大学珠海校区医学工程等学科方向复合型人才培养，建设粤港澳大湾区学科高地和创新高地。
（2）科学研究的临床转化
以“学科共建”为抓手，与合作医院共建基础-临床学科及平台，遵循“资源优势共享、学科共建合作、互惠共赢”的理念，为促进基础研究的落地转化创造积极的条件。
（3）队伍建设
构建以本学科队伍建设为着力点的人才生发机制。本学科的研究涉及干细胞生物学、神经生物学、材料学、物理学等多学科交叉，因此在研究实施和推进的过程，团队成员之间会发生强烈的学科碰撞，为多学科渗透融合创造了前所未有的机遇，大大提升团队的综合能力、科研能力和职业竞争力，为学科建设储备具有交叉思维和创新能力的优秀人才，夯实创新发展的人才基础。造就一支具有国际竞争力、持续发展的从事耳聋防治研究的优秀青年科技人才队伍，造福于我国众多听力损失患者，为奠定我国在耳聋防治领域研究的国际领先地位作出贡献。
（4）研发平台建设
构建以学科平台搭建为着力点的多方联动与融合机制，通过校、企合作共建科研项目研发平台，推动建立研究平台，以推动感音神经性耳聋防治这一“面向人民生命健康”的重大领域的治疗技术革新。
团队成员
付小龙，1989年8月生，北京理工大学教授，国家优青，国家高层次青年人才项目评审专家。担任中国生理学会青年委员，中国生物物理学会听觉言语与交流分会青年委员，中国听力医学发展基金会第五届专家指导委员会基础研究专家委员会委员兼秘书，江苏省细胞与发育生物学会听觉科学专委会委员。目前研究领域为利用动物模型研究感音性耳聋的发病机理。在Nature Cell Biology, Journal of Clinical Investigation, PNAS, Protein & Cell, Advanced Science (2x), Molecular Therapy, Human Molecular Genetics, The FASEB Journal, Molecular Neurobiology, JARO, Fundamental Research（两篇）等权威期刊发表 SCI 论文 32篇，高被引论文5篇。其中一篇文章以第一作者的身份发表于 Journal of Clinical Investigation（2018），国家基金委网站以“我国学者在老年性耳聋治病机制研究方面取得重要进展”为题对此项研究作了专题报道。作为课题三负责人（项目骨干）参加国家重点研发计划干细胞及转化研究青年项目一项，主持国家重点研发计划重点专项子课题一项，主持国家自然科学基金面上及青年项目各一项，主持中国博士后65批基金一项，主持山东省博士后自主创新项目一项。申请发明专利10项，已授权2项。
齐洁玉，1989年10月出生，北京理工大学副教授。2020年博士业于东南大学，生物学专业，师从柴人杰教授。博士期间，获博士研究生国家奖学金，获江苏省优秀博士学位论文。博士毕业后于东南大学从事博士后工作。博士后在站期间获得中国博士后科学基金“博士后创新人才计划”的支持，获江苏省科协“青年科技人才托举工程”支持；并作为项目负责人主持国家自然科学基金委面上项目1项，青年项目1项，博士后面上项目1项，作为子课题负责人主持科技部重点研发计划项目1项，作为子课题负责人主持科技部科技创新2030-“脑科学与类脑研究”重大项目1项，获江苏省博士后科研资助和日常资助各1项。现任中国生物物理学会听觉、言语和交流分会，委员；中国生物物理学会听觉、言语和交流分会，青年分会，秘书；江苏省发育生物学会听觉科学专委会副秘书长、常务委员；江苏省研究型医院学会青年科学家分会，委员。
齐洁玉长期致力于遗传性聋的致病机制和内耳基因治疗研究：（1）发现多种致聋基因的潜在机制，并寻找了耳聋精准基因治疗的潜在靶点；（2）开展内耳AAV载体优化研究，设计并优化了一款高效靶向广谱内耳支持细胞的新型腺相关病毒，并构建了针对内耳干细胞的基因治疗体系；（3）开展AAV核酸药物恢复耳聋的研究，研发多种遗传性聋基因治疗药物，其中AAV-0T0F成功恢复多名重度耳聋病人听力至正常水平，实现了耳聋基因治疗“0到1”的原创性突破，开创了针对耳聋疾病的基因治疗新时代，奠定了我国在全球耳聋基因治疗领域的国际领跑地位。近5年发表高水平论文32篇，其中以一作或通讯作者身份在Science Advances、Nature Communications（2篇）、Molecular Therapy，Advanced Science（2篇）、Cell Discovery等有国际影响力的学术期刊发表论文21篇，其中SCI论文17篇，总影响因子191，平均IF为11.23；其中IF>30分1篇，IF>10分7篇，IF 8-10分5篇；1篇论文入选ESI高被引论文，2篇国自然基金委官方主办杂志。研究成果申报国家发明专利4项，PCT专利5项。研究成果也获得了中华医学会医学科技奖二等奖（第七完成人）。
陈鑫，博士后，作为项目负责人主持国家自然科学基金委青年项目1项，博士后特别资助项目1项，作为课题骨干参与科技部重点研发计划项目1项。主要研究方向为基于单细胞组学和膜片钳技术的内耳神经元发育，相关研究成果共发表于 Molecular Psychiatric（2020）、Science Advances（2020）、Advanced Science（2023, 2022）等杂志上；近5年(2018-2023)发表科研论文12篇；以一作发表论文3篇，其中IF>10分4篇，并获国家发明专利1项。长期从事大脑及内耳神经元发育的调控机制研究，在调控神经元命运和分化领域具有丰富的研究经验。
研究成果
实验室紧密围绕“通过干细胞治疗和基因治疗修复受损毛细胞和听觉神经元，重建听觉器官恢复听觉功能”这一关键科学问题，在国自然重点项目、优青项目和科技部重点研发计划等20余项国家级项目支持下，在耳聋防治的基础研究和临床转化中取得以下重要突破：一、通过基因治疗修复损伤听觉毛细胞治疗耳聋；二、通过物理和生物因素协同调控神经干细胞再生功能性听觉神经元；制备并优化了新型石墨烯人工耳蜗电极，形成新的程序化人工耳蜗植入技术。团队近5年发表通讯作者SCI论文146篇（总影响因子1648.38，平均影响因子11.12，其中IF>150分1篇，IF>30分6篇，IF 10-30分46篇），其中4篇论文被Faculty1000列为推荐文章，1篇论文入选Cell正刊年度最佳论文，13篇论文入选了ESI高被引论文，2篇论文入选热点论文，总他引7000余次。研究成果也获得了全国创新争先奖状，中国青年科技奖，中科协十大强国青年科学家、中华医学科技奖二等奖，华夏医学青年科技奖、江苏省青年科技奖，树兰医学青年奖等15余项科技奖励。
亮点成果
耳聋基因治疗的研究成果在山东省第二人民医院、南京鼓楼医院等十余家三甲医院推广应用，并获得了医药产业投资：复星医药旗下复健资本种子轮投资近亿元人民币，成立了听力基因治疗公司。其中，先导产品0T0V101已牵头开展多中心临床研究，包括山东省第二人民医院，华中科技大学同济医学院附属协和医院，北京同仁医院，中国解放军总医院等十余家三甲医院，成功挽救10余例DFNB9耳聋病人听力至接近正常人的水平。团队也牵头制定并发表全球第一个耳聋基因治疗的英文临床指南。美国工程院院士Frank Zeng评价该成果为耳鼻喉领域继上世纪70年代人工耳蜗发明半个世纪以来最为革命性的突破。团队通过国际一流、国内领先的耳聋基因治疗系统性研究，实现了耳聋基因治疗“0到1”的原创性突破，开创了针对耳聋疾病的基因治疗新时代，奠定了我国在耳聋基因治疗研究领域的国际领跑地位。
